Прогресуюча м’язова дистрофія Дюшенна
Громадська організація «Дюшенна України» протягом багатьох років здійснює системну діяльність, спрямовану на підтримку дітей і дорослих із прогресуючою м’язовою дистрофією Дюшенна (ПМД Дюшенна). Організація має досвід співпраці з українськими та міжнародними лікарями й експертами у сфері рідкісних захворювань, а також володіє потужним інформаційно просвітницьким ресурсом, що забезпечує родини достовірною, науково обґрунтованою інформацією щодо лікування, догляду та підтримки якості життя пацієнтів.
В умовах війни у суспільстві зростає напруження, поширюється суперечлива та часто неперевірена інформація, що має значний емоційний вплив на людей.
Зокрема, у світі з’явився інноваційний препарат генної терапії для лікування ПМД Дюшенна, схвалений Управлінням з контролю за продуктами і ліками США (FDA) на підставі клінічних досліджень для дітей віком 4-5 років. За результатами досліджень, терапія демонструє значне уповільнення або зупинку прогресування захворювання у певної групи пацієнтів (залежно від генетичних показників).
Посилання:https://www.fda.gov/news-events/press-announcements/fda-approves first-gene-therapy-duchenne-muscular-dystrophy
Водночас цей препарат:
• призначається виключно за результатами спеціалізованих генетичних досліджень;
• потребує комплексного медичного обстеження перед застосуванням; • вимагає пожиттєвого клінічного контролю;
• може становити ризики для здоров’я без належного медичного супроводу. Станом на сьогодні препарат не зареєстрований в Україні та країнах Європейського Союзу.
Через надзвичайно високу вартість терапії (близько 3 млн доларів США за одну ін’єкцію) родини змушені звертатися до медіа, публічних осіб і закладів культури для збору коштів.
На жаль, у процесі інформаційного висвітлення часто поширюється неперевірена або викривлена інформація щодо сучасних стандартів лікування та догляду за пацієнтами з ПМД Дюшенна як в Україні, так і за кордоном. Це призводить до:
• дискредитації ефективних методів підтримуючої терапії (фізична реабілітація, ортезування тощо);
• формування хибних очікувань у батьків;
• погіршення психологічного стану родин;
• відмови дітей від необхідного лікування;
• порушення прав дітей через використання їх емоційно вразливого стану в публічному просторі.
До організації надходять численні звернення від батьків, які повідомляють про такі наслідки: відмова дітей від фізичної терапії, ігнорування ортопедичних засобів, глибоке психологічне виснаження родин.
